JZP150 đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chỉ định Fast Track cho PTSD dựa trên tính chất nghiêm trọng của rối loạn. Theo FDA, chỉ định này nhằm tạo điều kiện phát triển và xúc tiến việc xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và có tiềm năng giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Rob Iannone, MD, MSCE, phó chủ tịch điều hành cho biết: “Việc FDA chỉ định Fast Track cho JZP150 là một sự công nhận đáng chú ý về cả nhu cầu y tế nghiêm trọng, liên tục, chưa được đáp ứng của bệnh nhân PTSD và những lợi ích tiềm năng của cơ chế mới của JZP150 để điều trị chứng rối loạn suy nhược này,” Rob Iannone, MD, MSCE, phó chủ tịch điều hành. , nghiên cứu và phát triển và giám đốc y tế của Jazz Pharmaceuticals. “Gánh nặng bệnh tật đối với PTSD có thể có tác động nghiêm trọng đến bệnh nhân và gia đình của họ vì tình trạng phổ biến này, nơi mà tỷ lệ hiện mắc được dự đoán sẽ tăng lên. Jazz dành riêng cho việc phát triển và thương mại hóa các loại thuốc cải tiến và tiến bộ phát triển lâm sàng của JZP150 là bước khởi đầu cho một hành trình có ý nghĩa để giúp những người sống chung với PTSD. ”
PTSD là một rối loạn tâm thần ảnh hưởng đến hàng triệu người và bệnh nhân thường có các triệu chứng không kiểm soát được ảnh hưởng đến khả năng thực hiện các hoạt động sống hàng ngày và hoạt động xã hội. Các loại thuốc đã được phê duyệt hiện nay có hiệu quả hạn chế và không có phương pháp chữa khỏi tình trạng này. Chỉ có hai loại thuốc chống trầm cảm được FDA chấp thuận để điều trị các triệu chứng PTSD trong 20 năm qua. Không có liệu pháp điều trị nào được phê duyệt nhắm mục tiêu vào sinh học cơ bản biến những sự kiện và trải nghiệm đau thương như vậy thành bệnh tâm thần mãn tính PTSD.
“PTSD ảnh hưởng sâu sắc đến cuộc sống, các mối quan hệ và sự nghiệp của những người sống chung với chứng rối loạn này. John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., giáo sư nghiên cứu dịch chuyển và giáo sư tâm thần học, khoa học thần kinh và tâm lý học tại Đại học Yale, cho biết. “JZP150 nhắm vào một cơ chế mới trong não và thử nghiệm Giai đoạn 2 mới này trong PTSD sẽ giúp chúng tôi tìm hiểu thêm về tính an toàn và hiệu quả của phân tử như một phương pháp điều trị tiềm năng cho những bệnh nhân sẽ được hưởng lợi từ một liệu pháp mới.”
Giới thiệu về Thử nghiệm Giai đoạn 2
Thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, mù đôi, ngẫu nhiên, đối chứng với giả dược sẽ đánh giá hai liều JZP150, và đang được tiến hành trên 40 địa điểm nghiên cứu của Hoa Kỳ. Thử nghiệm sẽ thu hút 270 người lớn tuổi từ 18 đến 70 được chẩn đoán mắc PTSD sử dụng các tiêu chí của Sổ tay thống kê và chẩn đoán rối loạn tâm thần của Hiệp hội Tâm thần Hoa Kỳ, ấn bản thứ 5 (DSM-5).
Điểm cuối chính của thử nghiệm đo lường những thay đổi của người tham gia từ khi bắt đầu nghiên cứu đến khi kết thúc điều trị bằng cách sử dụng điểm từ Thang điểm PTSD do bác sĩ quản lý (CAPS-5). CAPS-5 là cuộc phỏng vấn lâm sàng có cấu trúc và được coi là tiêu chuẩn vàng để chẩn đoán và đánh giá bệnh nhân PTSD. Nó bao gồm 30 mục mà bác sĩ có thể chẩn đoán PTSD và đánh giá mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng cũng như tác động đến hoạt động xã hội và nghề nghiệp. Thử nghiệm có một số điểm cuối phụ, bao gồm những thay đổi về điểm số về Mức độ nghiêm trọng của Ấn tượng Toàn cầu trên lâm sàng và Ấn tượng Toàn cầu của bệnh nhân về các thang mức độ nghiêm trọng từ khi bắt đầu nghiên cứu đến khi kết thúc điều trị.
Giới thiệu về JZP150
JZP150 là một phân tử nhỏ nghiên cứu được bào chế để ức chế chọn lọc enzym axit béo amide hydrolase (FAAH) và hiện đang được phát triển để điều trị rối loạn căng thẳng sau chấn thương (PTSD) ở người lớn. Trong PTSD, thâm hụt nỗi sợ hãi tuyệt chủng góp phần vào sự tồn tại dai dẳng của những ký ức đau buồn. Các biện pháp can thiệp để thúc đẩy học tập loại bỏ nỗi sợ hãi là nền tảng của điều trị PTSD. Các phương pháp điều trị dược lý hàng đầu hiện nay, chẳng hạn như thuốc ức chế tái hấp thu serotonin có chọn lọc, làm giảm một số triệu chứng của PTSD, nhưng không được thiết kế để giải quyết vấn đề cơ bản cốt lõi (sợ hãi tuyệt chủng và sự hợp nhất của nó). Dữ liệu từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng trước đây với JZP150 cung cấp bằng chứng rằng ức chế FAAH có thể cải thiện việc nhớ lại ký ức tuyệt chủng sợ hãi và làm giảm tác động gây lo âu của căng thẳng.
Jazz đã mua lại bản quyền trên toàn thế giới đối với JZP150, trước đây được gọi là PF-04457845, từ SpringWorks Therapeutics vào tháng 2020 năm XNUMX. Pfizer Inc. ban đầu đã phát hiện và phát triển phân tử và cấp phép độc quyền cho SpringWorks.
Giới thiệu về Rối loạn căng thẳng sau chấn thương
Rối loạn căng thẳng sau sang chấn (PTSD) là một tình trạng tâm thần phổ biến có thể do tiếp xúc trực tiếp hoặc gián tiếp với các sự kiện và trải nghiệm sang chấn. Những người bị PTSD có những suy nghĩ và cảm xúc dữ dội và rối loạn liên quan đến trải nghiệm của họ kéo dài rất lâu sau sự kiện đau buồn của họ và họ có thể hồi tưởng lại sự kiện thông qua hồi tưởng hoặc ác mộng và cảm thấy buồn bã, sợ hãi, tức giận và xa cách người khác. Gánh nặng của PTSD là rất lớn khi bệnh nhân phải vật lộn để kiểm soát các triệu chứng của họ, thực hiện các hoạt động hàng ngày và hoạt động xã hội. Có một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng đối với bệnh nhân PTSD vì không có liệu pháp điều trị căn nguyên của rối loạn.
ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:
- “JZP150 targets a novel mechanism in the brain, and this new Phase 2 trial in PTSD will help us to learn more about the molecule’s safety and effectiveness as a potential treatment for patients who would benefit from a novel therapy.
- Jazz is dedicated to developing and commercializing innovative medicines and progressing the clinical development of JZP150 is the start to a meaningful journey to help people living with PTSD.
- “FDA’s Fast Track designation of JZP150 is a notable recognition of both the serious, ongoing, unmet medical needs of PTSD patients and the potential benefits of JZP150’s novel mechanism to treat this debilitating disorder,”.
