Tiên phong trong việc điều trị các căn bệnh khiến nhiều người mắc bệnh nhất

Flagship Pioneering hôm nay đã công bố Vesalius Therapeutics, một công ty tập trung vào việc xác định lại sự hiểu biết và điều trị các căn bệnh gây ra 90% bệnh tật cho con người. Flagship ban đầu cam kết 75 triệu đô la để hỗ trợ phát triển nền tảng của Vesalius và đường ống ban đầu của các loại thuốc mới. Christopher Austin, MD, người trước đây từng là Giám đốc sáng lập của Trung tâm Quốc gia về Tiến bộ Khoa học Dịch thuật (NCATS) tại Viện Y tế Quốc gia (NIH), sẽ lãnh đạo công ty với tư cách là Giám đốc điều hành. Tiến sĩ Austin gia nhập Flagship vào tháng 2021 năm XNUMX với tư cách là Giám đốc điều hành-Đối tác.               

“Tiến bộ trong việc điều trị một số căn bệnh tàn khốc nhất của xã hội đã không diễn ra nhanh chóng như nó có thể bởi vì ngành công nghiệp của chúng tôi đã không xác định vấn đề một cách chính xác. Tại Flagship, chúng tôi nhận ra rằng để giải quyết những điều kiện này, chúng tôi cần phải suy nghĩ khác đi, ”Doug Cole, MD, Đối tác quản lý tại Flagship Pioneering, đồng sáng lập của Vesalius và Chủ tịch Hội đồng quản trị của nó, cho biết. “Vesalius được thành lập để thiết kế lại về cơ bản cách chúng ta nhìn nhận, chẩn đoán và điều trị các bệnh thông thường mà công nghệ sinh học phần lớn đã bỏ qua. Chúng tôi tin rằng cách tiếp cận của chúng tôi sẽ có tác động thay đổi khả năng điều trị các căn bệnh gây ra XNUMX phần trăm đau khổ và chết chóc trên thế giới. "

Hiện nay, nhiều căn bệnh ảnh hưởng đến hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới có một chẩn đoán duy nhất (ví dụ: bệnh tiểu đường) bao gồm nhiều bệnh khác nhau, mỗi bệnh ảnh hưởng đến các nhóm bệnh nhân khác nhau với các nguyên nhân sinh học riêng biệt. Điều này thường dẫn đến các triệu chứng duy nhất, do các bất thường trong mạch di truyền khác với các nguyên nhân được tìm thấy trong các nhóm khác - có nghĩa là những bệnh nhân ngày nay có chung một chẩn đoán, trên thực tế, không phải tất cả đều mắc cùng một căn bệnh.

Nền tảng DIAMOND của Vesalius hoạt động giống như một lăng kính phân tách bệnh nhân thành các nhóm có ý nghĩa điều trị bằng cách sử dụng trí tuệ nhân tạo và máy học để đưa ra ánh sáng sinh học nền tảng của biểu hiện lâm sàng. DIAMOND tạo ra các hệ thống thí nghiệm độc quyền lấy từ bệnh nhân mà nó sử dụng để sàng lọc và xác định đặc điểm của các ứng viên thuốc nhằm khôi phục các mạch này hoạt động bình thường. Cách tiếp cận này sẽ tiết lộ những con đường mới để phát triển phương pháp điều trị cho các bệnh khó chữa trước đây.

Tiến sĩ Austin nhận xét, “Những căn bệnh thông thường không phải là đơn nguyên, chúng thực sự là một tập hợp nhiều bệnh khác nhau về mặt di truyền và sinh học ảnh hưởng đến bệnh nhân một cách khác nhau. Nền tảng DIAMOND của chúng tôi cho phép chúng tôi làm sáng tỏ những nhóm bệnh nhân được xác định này và hiểu được sinh học được chia sẻ của họ để về nhà điều trị phù hợp cho đúng nhóm bệnh nhân. Bằng cách phân loại các nhóm bệnh nhân theo các triệu chứng, di truyền và sinh học được chia sẻ của họ, chúng tôi tin rằng chúng tôi có thể nâng cao cơ hội phát triển thành công các loại thuốc chữa các bệnh phổ biến. Ngoài ra, bằng cách sử dụng các mô hình thử nghiệm độc quyền dựa trên tế bào người, nền tảng của chúng tôi cực kỳ hiệu quả trong việc thử nghiệm các lựa chọn điều trị mới để cuối cùng cải thiện cuộc sống của bệnh nhân. ”

“Chúng tôi cần những ý tưởng lớn và tham vọng táo bạo nếu cuối cùng chúng tôi sẽ phát triển các giải pháp hiệu quả cho một số căn bệnh nặng nề nhất của xã hội, và kinh nghiệm của Chris trong gần một thập kỷ với tư cách là giám đốc sáng lập của Trung tâm Quốc gia về Tiến bộ Khoa học Dịch thuật tại NIH là hoàn hảo phù hợp với sứ mệnh của Vesalius, ”Noubar Afeyan, Ph.D., Người sáng lập và Giám đốc điều hành của Flagship Pioneering cho biết. “Tầm nhìn chiến lược của ông ấy đã dẫn đến những tiến bộ trong khoa học phiên dịch, thúc đẩy đáng kể sự phát triển của một số loại thuốc chuyển hóa. Anh ấy cũng có kinh nghiệm sâu sắc trong việc khám phá mục tiêu di truyền thông qua công việc của mình với Viện Nghiên cứu Bộ gen Người Quốc gia và tại Merck, đó là sự kết hợp hoàn hảo cho thách thức lớn tiếp theo trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe. ” 

Vesalius đã đạt được tiến bộ đáng kể trong việc xác định các mạch di truyền trong quần thể bệnh nhân mắc một số bệnh khó điều trị, cung cấp bằng chứng về khái niệm cho cách tiếp cận của nó và mở ra cánh cửa cho nhiều loại trị liệu khác nhau. Công ty dự kiến ​​sẽ thuê hơn 200 người trong vòng hai năm tới để hỗ trợ sự phát triển của nền tảng và các chương trình của mình.