CStone Pharmaceuticals hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc đã phê duyệt ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) của chất ức chế RET chọn lọc GAVRETO® (pralsetinib) để điều trị ung thư tuyến giáp thể tủy đột biến RET (MTC) và phản ứng tổng hợp RET -Ung thư tuyến giáp dương tính (TC). Việc phê duyệt đã mở rộng các chỉ định được dán nhãn của GAVRETO ở Trung Quốc để bao gồm bệnh nhân người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên bị MTC đột biến RET tiến triển hoặc di căn, những người cần điều trị toàn thân và bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh tiến triển hoặc di căn TC dương tính với phản ứng tổng hợp RET cần điều trị toàn thân và điều trị bằng iốt phóng xạ (nếu điều trị bằng iốt phóng xạ là thích hợp).

Được phát hiện bởi đối tác của CStone Blueprint Medicines, GAVRETO là một chất ức chế RET mạnh và có chọn lọc. CStone có thỏa thuận hợp tác và cấp phép độc quyền với Blueprint Medicines để phát triển và thương mại hóa GAVRETO ở Trung Quốc Đại lục, bao gồm Trung Quốc Đại lục, Hồng Kông, Ma Cao và Đài Loan.

Tiến sĩ Frank Jiang, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của CStone, cho biết “Chúng tôi rất vui mừng về sự chấp thuận của sNDA đối với GAVRETO, sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân Trung Quốc mắc bệnh ung thư tuyến giáp thể tủy đột biến RET tiên tiến và ung thư tuyến giáp thể dung hợp RET . Chúng tôi cũng muốn gửi lời cảm ơn đặc biệt tới NMPA vì đã ưu tiên đánh giá. CStone luôn cam kết phát triển các liệu pháp cải tiến để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân ung thư. Chúng tôi sẽ tiếp tục nâng cao giá trị lâm sàng và tiềm năng của hệ thống điều trị, đồng thời đẩy mạnh nỗ lực cung cấp cho bệnh nhân trên toàn thế giới những loại thuốc tiên tiến, chất lượng cao. ”

Giáo sư Ming Gao, Điều tra viên chính của nghiên cứu ARROW và Chủ tịch Trung tâm Y tế Liên hiệp Thiên Tân, cho biết, “Tỷ lệ mắc ung thư tuyến giáp đang tăng lên trong những năm gần đây. Có một số lựa chọn điều trị hạn chế về mặt lâm sàng để điều trị MTC và nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp điều trị chính xác, đặc biệt là đối với những bệnh nhân mắc MTC đột biến RET. GAVRETO đã chứng minh hoạt động chống khối u mạnh mẽ và bền bỉ ở bệnh nhân Trung Quốc mắc MTC đột biến gen RET tiến triển hoặc di căn, với độ an toàn tổng thể phù hợp với kết quả được thấy trong nghiên cứu ARROW toàn cầu. Với việc mở rộng các chỉ định được dán nhãn của GAVRETO, chúng tôi mong muốn giải quyết các nhu cầu lâm sàng chưa được đáp ứng của bệnh nhân ung thư tuyến giáp. ”

Tiến sĩ Jason Yang, Giám đốc Y tế của CStone, cho biết, “Việc NMPA phê duyệt sNDA là một cột mốc quan trọng khác đối với chúng tôi sau khi GAVRETO được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ dương tính với kết hợp RET tiến triển tại địa phương hoặc di căn. . Chúng tôi muốn cảm ơn tất cả bệnh nhân và nhà điều tra đã đóng góp vào nghiên cứu lâm sàng về GAVRETO trong các chỉ định mở rộng. Chúng tôi sẽ tiếp tục thúc đẩy nghiên cứu lâm sàng về GAVRETO để điều trị nhiều loại bệnh ung thư để chúng tôi có thể nhanh chóng đưa ra liệu pháp cải tiến này nhằm giúp mang lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân hơn ”.

Việc phê duyệt sNDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm ARROW giai đoạn 1/2 toàn cầu, được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của GAVRETO ở những bệnh nhân có NSCLC kết hợp RET dương tính, MTC đột biến RET và các khối u rắn tiên tiến khác có hợp nhất RET . Tính đến ngày giới hạn dữ liệu là ngày 12 tháng 2021 năm 28, có tổng cộng 400 bệnh nhân mắc MTC đột biến gen RET tiên tiến đã được ghi danh vào nhóm thuần tập bắc cầu đăng ký MTC Trung Quốc của nghiên cứu ARROW toàn cầu và nhận được liều GAVRETO khởi đầu là 26mg một lần mỗi ngày. Kết quả nghiên cứu cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan được xác nhận (ORR) của 73.1 bệnh nhân MTC đột biến RET với bệnh có thể đo được tại thời điểm ban đầu là 3%, trong đó có 16 người đáp ứng hoàn toàn (CR) và 84.6 người đáp ứng một phần (PR). Tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) là 19%, và các phản ứng được quan sát thấy bất kể kiểu gen đột biến RET. Trong số 9 bệnh nhân có đáp ứng được xác nhận, thời gian đáp ứng trung bình (DOR) không đạt và tỷ lệ DOR 100 tháng là 90%. Mức độ calcitonin và kháng nguyên carcinoembryonic (CEA) đã giảm đáng kể. GAVRETO thường được dung nạp tốt, không có tín hiệu an toàn mới nào được phát hiện. Các kết quả cho nhóm thuần tập bắc cầu đăng ký Trung Quốc đã được trình bày trong một phiên tóm tắt diễn thuyết muộn tại Hội nghị thường niên lần thứ 2021 của Hiệp hội tuyến giáp Hoa Kỳ (ATA) năm XNUMX.

ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.