Transcenta Holding Limited đã công bố thành công việc sử dụng thành công thuốc TST002 cho bệnh nhân đầu tiên trong Nghiên cứu Giai đoạn I của Trung Quốc để điều trị bệnh loãng xương.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I này là một nghiên cứu ngẫu nhiên và mù đôi, kiểm soát giả dược, liều đơn tăng dần, đa trung tâm được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của TST002 trong điều trị ở bệnh nhân loãng xương.
TST002 (Blosozumab) là một kháng thể đơn dòng chống sclerostin được nhân bản hóa như một ứng cử viên thuốc điều trị bệnh loãng xương và các bệnh mất xương khác. Nó có tác dụng kép vừa có tác dụng đồng hóa vừa có tác dụng chống tiêu xương, kích thích hình thành xương và ức chế hấp thu xương, dẫn đến tăng nhanh mật độ khoáng xương và độ chắc khỏe của xương. Ngăn chặn hoạt động của sclerostin ở người được điều trị bằng kháng thể kháng sclerostin hoặc xóa gen tự nhiên đã được chứng minh là một phương pháp hiệu quả trong việc tăng mật độ khoáng xương (BMD) và giảm gãy xương. Hiện tại chưa có liệu pháp kháng thể kháng sclerostin nào được phê duyệt ở Trung Quốc mặc dù Romosozumab của Amgen đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản.
Blosozumab (TST002) được Transcenta cấp phép từ Eli Lilly and Company (“Eli Lilly”) để phát triển và thương mại hóa ở Trung Quốc Đại lục vào năm 2019. Eli Lilly đã hoàn thành các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn II về Blosozumab ở Hoa Kỳ và Nhật Bản và đạt được hồ sơ an toàn đầy hứa hẹn và dữ liệu hiệu quả. Transcenta đã hoàn thành thành công quá trình chuyển giao công nghệ, thiết lập quy trình sản xuất tại cơ sở HJB Hàng Châu và hoàn thành sản xuất đạt tiêu chuẩn GMP để sử dụng trong lâm sàng cũng như các nghiên cứu tiền lâm sàng bổ sung theo yêu cầu của CDE đối với ứng dụng TST002 IND tại Trung Quốc. IND cho nghiên cứu TST002 tại Trung Quốc đã được phê duyệt khỏi NMPA vào ngày 22 tháng 2021 năm 002 để xét nghiệm trực tiếp TSTXNUMX ở những bệnh nhân bị loãng xương.
“TST002 có khả năng trở thành kháng thể đơn dòng kháng sclerostin thứ hai trên thế giới.” Tiến sĩ Michael Shi, EVP, Giám đốc R&D toàn cầu và CMO của Transcenta cho biết. “Chúng tôi mong muốn tiến hành nghiên cứu chuyên sâu để đánh giá sâu hơn về tính an toàn và khả năng dung nạp của TST002, đồng thời mang lại các lựa chọn điều trị đa dạng và hiệu quả hơn cho bệnh nhân Trung Quốc bị loãng xương.”
Hiện nay ở Trung Quốc có hơn 100 triệu người mắc bệnh loãng xương ở nhiều mức độ khác nhau và hơn 4 triệu người trong số họ đang bị gãy xương do loãng xương. Những con số này ngày càng tăng do ảnh hưởng của lối sống, chế độ ăn uống và dân số già đi, dẫn đến gánh nặng đáng kể về sức khỏe, kinh tế và xã hội liên quan đến gãy xương liên quan đến loãng xương. Có những nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng trong lĩnh vực bệnh này, đặc biệt ở những bệnh nhân bị loãng xương nặng mặc dù có sẵn một số tác nhân chống tiêu xương như bisphosphonate và chất ức chế chống RANKL và tác nhân đồng hóa nhắm mục tiêu PTH.
ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:
- Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I này là một nghiên cứu ngẫu nhiên và mù đôi, kiểm soát giả dược, liều đơn tăng dần, đa trung tâm được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của TST002 trong điều trị ở bệnh nhân loãng xương.
- Transcenta successfully completed technology transfer, established manufacturing process in its Hangzhou HJB facility, and completed GMP production for clinical use as well as the additional preclinical studies as required by the CDE for TST002 IND application in China.
- There are significant unmet needs in this disease area especially in patients with severe osteoporosis despite the availability of a number of agents anti-resorptives such as bisphosphonate and anti-RANKL inhibitor and anabolic agent targeting PTH.
