Hôm nay, TSC Alliance® hoan nghênh sự chấp thuận của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với HYFTOR™, đây là phương pháp điều trị tại chỗ đầu tiên được FDA phê chuẩn cho bệnh u xơ mạch ở mặt ở người lớn và trẻ em từ sáu tuổi trở lên mắc bệnh xơ cứng phức hợp củ (TSC) . HYFTOR™, do Nobelpharma America, LLC sản xuất, có Tình trạng Thuốc mồ côi cho chỉ định cụ thể này.

Kari Luther Rosbeck, Chủ tịch & Giám đốc điều hành của Liên minh TSC cho biết: “Liên minh TSC thực sự hoan nghênh lựa chọn điều trị tại chỗ này cho u xơ mạch. “Vì chúng thường ảnh hưởng đến ngoại hình của ai đó và có thể gây chảy máu nên phương pháp điều trị này có khả năng thực sự làm giảm tác động của biểu hiện này đối với người lớn và trẻ em mắc TSC. Chúng tôi rất biết ơn sự cam kết của Nobelpharma đối với cộng đồng TSC.”

TSC là một bệnh di truyền hiếm gặp khiến các khối u không phải ung thư hình thành trên hoặc trong các cơ quan quan trọng, bao gồm cả da. U xơ mạch do TSC gây ra là những vết sưng nhỏ thường nằm rải rác ở trung tâm khuôn mặt, đặc biệt là ở mũi và má, và thường tập trung ở các rãnh ở một bên mũi. U xơ mạch thường nhỏ hơn hạt tiêu, nhưng chúng có thể phát triển lớn hơn. Chúng có thể có màu da, hồng hoặc đỏ. U xơ mạch được tìm thấy ở phần lớn những người mắc TSC trên 5 tuổi và có thể dễ dàng chảy máu. Chúng cũng có thể có tác động xấu đến ngoại hình và hình ảnh bản thân, khiến một số cá nhân mắc TSC tránh xa các tình huống xã hội.

Steven L. Roberds, Tiến sĩ, Giám đốc khoa học của TSC cho biết: “Tại cuộc họp Phát triển thuốc tập trung vào bệnh nhân do Bên ngoài tổ chức năm 2017 của Liên minh TSC, chúng tôi đã nghe trực tiếp từ những người mắc TSC rằng nguy cơ chảy máu mặt đã làm suy giảm khả năng tham gia các môn thể thao tích cực của họ”. Liên minh TSC, “Chúng tôi hy vọng sản phẩm này sẽ giúp nhiều người có cuộc sống khỏe mạnh và hạnh phúc hơn.”

ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:

Angiofibromas caused by TSC are small bumps usually scattered on the central face, especially on the nose and cheeks, and are often clustered in the grooves at the side of the nose.
“Since they often affect someone’s appearance and can cause bleeding, this treatment has the potential to truly reduce the impact of this manifestation on adults and children with TSC.
Food and Drug Administration’s (FDA’s) approval of HYFTOR™, which is the first FDA-approved topical treatment for facial angiofibromas in adults and children six years of age or older who have tuberous sclerosis complex (TSC).