Regeneron Pharmaceuticals, Inc. và Sanofi hôm nay thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã mở rộng ủy quyền tiếp thị cho Dupixent® (Dupilumab) tại Liên minh Châu Âu. Dupixent hiện cũng được chấp thuận ở trẻ em từ 6 đến 11 tuổi như một phương pháp điều trị duy trì bổ sung cho bệnh hen suyễn nặng với chứng viêm loại 2 được đặc trưng bởi tăng bạch cầu ái toan trong máu và / hoặc oxit nitric phân đoạn thở ra (FeNO), những người được kiểm soát không đầy đủ với môi trường corticosteroid dạng hít liều cao (ICS) cùng với một sản phẩm thuốc khác để điều trị duy trì.
George D. Yancopoulos cho biết: “Sự chấp thuận ngày nay ở Châu Âu công nhận những lợi ích của Dupixent trong việc giúp trẻ em sống với những tác động sâu sắc của bệnh hen suyễn nặng, bao gồm các cơn hen suyễn không thể đoán trước, gián đoạn hoạt động thường ngày và việc sử dụng steroid toàn thân có thể cản trở sự phát triển của trẻ em”. , MD, Ph.D., Chủ tịch và Giám đốc Khoa học tại Regeneron. “Dupixent là phương pháp điều trị duy nhất có thể ngăn chặn cụ thể hai tác nhân chính gây viêm loại 2, IL-4 và IL-13, mà các thử nghiệm của chúng tôi cho thấy đóng một vai trò chính trong bệnh hen suyễn ở trẻ em, cũng như trong các tình trạng liên quan như viêm tê giác mũi mãn tính. polyposis và tình trạng thường mắc phải, viêm da dị ứng. Trong các thử nghiệm lâm sàng, Dupixent làm giảm đáng kể các cơn hen suyễn, giúp trẻ thở tốt hơn và cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe của trẻ. Chúng tôi cũng cam kết điều tra Dupixent trong các tình trạng khác mà tình trạng viêm loại 2 có thể ảnh hưởng đáng kể đến cuộc sống của bệnh nhân, bao gồm viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan, ngứa và nổi mề đay tự phát mãn tính. ”
Hen suyễn là một trong những bệnh mãn tính thường gặp ở trẻ em. Có đến 85% trẻ bị hen suyễn có thể bị viêm loại 2 và có khả năng gánh bệnh tật cao hơn. Mặc dù được điều trị bằng ICS chăm sóc tiêu chuẩn hiện tại và thuốc giãn phế quản, những trẻ này có thể tiếp tục gặp các triệu chứng nghiêm trọng như ho, thở khò khè và khó thở. Bệnh hen suyễn nặng có thể ảnh hưởng đến đường thở đang phát triển của trẻ em và gây ra các đợt cấp có thể đe dọa tính mạng. Trẻ em bị hen suyễn nặng cũng có thể phải sử dụng nhiều đợt điều trị bằng corticosteroid toàn thân mang lại những rủi ro đáng kể. Bệnh hen suyễn nặng không được kiểm soát có thể cản trở các hoạt động hàng ngày như ngủ, đi học và chơi thể thao.
Dupixent, được phát minh bằng công nghệ VelocImmune® độc quyền của Regeneron, là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của con người có tác dụng ức chế tín hiệu của con đường interleukin-4 (IL-4) và interleukin-13 (IL-13) và không phải là chất ức chế miễn dịch. Bằng cách chứng minh lợi ích lâm sàng đáng kể cùng với việc giảm viêm loại 2 sau khi phong tỏa IL-4 và IL-13 với Dupixent, chương trình lâm sàng giai đoạn 3 của Dupixent đã xác định rằng IL-4 và IL-13 là động cơ chính của viêm loại 2. đóng một vai trò quan trọng trong nhiều bệnh liên quan và thường mắc phải mà Dupixent được chấp thuận bao gồm bệnh hen suyễn, viêm da dị ứng và viêm tê giác mũi mãn tính với bệnh đa polyp mũi (CRSwNP), cũng như các bệnh điều tra như viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan và nốt ngứa, đã được nghiên cứu trong giai đoạn 3 thử nghiệm.
“Chúng tôi rất vui mừng mang đến hồ sơ an toàn và hiệu quả đã được thiết lập tốt của Dupixent cho những bệnh nhân trẻ hơn đang sống với bệnh hen suyễn nặng không kiểm soát được ở Châu Âu. Ngoài việc giảm đáng kể các cơn hen suyễn nặng và cải thiện chức năng phổi, bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi cũng giảm việc sử dụng corticosteroid đường uống. Điều này đặc biệt có ý nghĩa vì đây là những loại thuốc có thể mang lại rủi ro an toàn đáng kể nếu sử dụng lâu dài, ”Naimish Patel, MD Trưởng bộ phận Phát triển Toàn cầu, Miễn dịch học và Viêm tại Sanofi cho biết. “Sự chấp thuận này nhấn mạnh cam kết không ngừng của chúng tôi trong việc đưa Dupixent đến với càng nhiều bệnh nhân đang chịu tác động tiêu cực của bệnh hen suyễn nặng càng tốt với hy vọng cải thiện chất lượng cuộc sống của họ.”
Quyết định của EC dựa trên dữ liệu quan trọng từ thử nghiệm VOYAGE giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Dupixent kết hợp với liệu pháp chăm sóc hen suyễn tiêu chuẩn ở 408 trẻ em mắc bệnh hen suyễn từ trung bình đến nặng không kiểm soát được.
Hai quần thể được chỉ định trước có bằng chứng viêm loại 2 được đánh giá cho phân tích chính: 1) bệnh nhân có bạch cầu ái toan trong máu ban đầu (EOS) ≥300 tế bào / μl (n = 259) và 2) bệnh nhân có FeNO ban đầu ≥20 phần mỗi tỷ (ppb) hoặc EOS máu cơ bản ≥150 tế bào / μl (n = 350). Những bệnh nhân đã thêm Dupixent vào dịch vụ chăm sóc tiêu chuẩn trong hai nhóm này, tương ứng, đã trải qua:
• Giảm đáng kể tỷ lệ các cơn hen suyễn nặng, với mức giảm trung bình 65% và 59% trong một năm so với giả dược (0.24 và 0.31 biến cố mỗi năm đối với Dupixent so với 0.67 và 0.75 đối với giả dược, tương ứng).
• Cải thiện chức năng phổi được quan sát thấy sớm nhất là hai tuần và duy trì đến 52 tuần, được đo bằng phần trăm FEV1 dự đoán (FEV1pp).
• Ở tuần thứ 12, bệnh nhân dùng Dupixent cải thiện chức năng phổi của họ lần lượt là 5.32 và 5.21 điểm phần trăm so với giả dược.
• Cải thiện kiểm soát hen suyễn, với 81% và 79% bệnh nhân báo cáo sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng ở tuần thứ 24, dựa trên các triệu chứng và tác động của bệnh so với 64% và 69% bệnh nhân dùng giả dược, tương ứng.
• Cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe, với 73% và 73% bệnh nhân báo cáo sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng sau 24 tuần, so với 63% và 65% bệnh nhân dùng giả dược, tương ứng.
• Giảm sử dụng corticosteroid toàn thân trung bình 66% và 59% trong một năm so với giả dược (0.27 và 0.35 liệu trình mỗi năm đối với Dupixent so với 0.81 và 0.86 đối với giả dược, tương ứng).
Các kết quả an toàn từ thử nghiệm nhìn chung phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của Dupixent ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên bị hen suyễn từ trung bình đến nặng không kiểm soát được. Tỷ lệ chung của các tác dụng ngoại ý là 83% đối với Dupixent và 80% đối với giả dược. Các tác dụng phụ thường được quan sát thấy với Dupixent so với giả dược bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm (18% Dupixent, 13% giả dược), nhiễm trùng đường hô hấp trên do virus (12% Dupixent, 10% giả dược) và tăng bạch cầu ái toan (7% Dupixent, 1% giả dược ). Nhiễm trùng giun xoắn cũng thường được quan sát thấy với Dupixent ở bệnh nhân từ 6 đến 11 tuổi và được báo cáo ở 2% bệnh nhân dùng Dupixent và 0% bệnh nhân dùng giả dược.
ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:
- By demonstrating significant clinical benefit together with a decrease in type 2 inflammation following IL-4 and IL-13 blockade with Dupixent, the Dupixent Phase 3 clinical program has established that IL-4 and IL-13 are key drivers of the type 2 inflammation that plays a major role in multiple related and often co-morbid diseases for which Dupixent is approved including asthma, atopic dermatitis and chronic rhinosinusitis with nasal polyposis (CRSwNP), as well as investigational diseases such as eosinophilic esophagitis and prurigo nodularis, which have been studied in Phase 3 trials.
- “Dupixent is the only treatment available that specifically blocks two key drivers of type 2 inflammation, IL-4 and IL-13, which our trials show plays a major role in childhood asthma, as well as in related conditions such as chronic rhinosinusitis with nasal polyposis and the often co-morbid condition, atopic dermatitis.
- “Today’s approval in Europe recognizes the benefits of Dupixent in helping children living with the profound effects of severe asthma, including unpredictable asthma attacks, routine disruption to daily activities and the use of systemic steroids that can impede children’s growth,”.
