Trong quý 2021 năm 30, FDA đã cấp ưu tiên xem xét NDA của CTI cho bệnh nhân bị xơ tủy có PDUFA vào ngày 2021 tháng 24 năm 2021. Trong quá trình thảo luận về nhãn sản phẩm, FDA đã yêu cầu dữ liệu lâm sàng bổ sung, dữ liệu này đã được đệ trình cho cơ quan. vào ngày XNUMX tháng XNUMX năm XNUMX. Đầu ngày hôm nay, FDA đã thông báo cho Công ty rằng họ coi việc gửi dữ liệu là một "sửa đổi lớn" đối với NDA và do đó ngày PDUFA đã được kéo dài thêm ba tháng để cung cấp thêm thời gian cho việc xem xét đầy đủ nộp. Tại thời điểm hiện tại, CTI không biết về bất kỳ thiếu sót lớn nào trong ứng dụng.
Pacritinib là một chất ức chế kinase đường uống mới có tính đặc hiệu đối với JAK2, IRAK1 và CSF1R, mà không ức chế JAK1. NDA đã được chấp nhận dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng PERSIST-3 và PERSIST-2 và Pha 1 PAC2, tập trung vào các bệnh nhân giảm tiểu cầu nghiêm trọng (số lượng tiểu cầu dưới 203 x 50 / L) tham gia vào các nghiên cứu này những người đã nhận pacritinib 109 mg hai lần một ngày, bao gồm cả những bệnh nhân chưa điều trị tiền tuyến và những bệnh nhân đã từng tiếp xúc với chất ức chế JAK200. Trong nghiên cứu PERSIST-2, ở những bệnh nhân bị giảm tiểu cầu nặng được điều trị bằng pacritinib 2 mg hai lần một ngày, 200% bệnh nhân giảm thể tích lá lách ít nhất 29%, so với 35% bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp tốt nhất hiện có. , bao gồm ruxolitinib; 3% bệnh nhân giảm tổng điểm triệu chứng ít nhất 23%, so với 50% bệnh nhân nhận được liệu pháp tốt nhất hiện có. Trong cùng một quần thể bệnh nhân được điều trị bằng pacritinib, các tác dụng ngoại ý thường ở mức độ thấp, có thể kiểm soát được với sự chăm sóc hỗ trợ và hiếm khi dẫn đến việc ngừng thuốc. Số lượng tiểu cầu và nồng độ hemoglobin cũng được ổn định.
Bệnh xơ hóa tủy là bệnh ung thư tủy xương dẫn đến hình thành các mô sẹo xơ và có thể dẫn đến giảm tiểu cầu và thiếu máu, suy nhược, mệt mỏi, lá lách và gan to. Tại Hoa Kỳ có khoảng 21,000 bệnh nhân bị xơ tủy, 7,000 trong số đó bị giảm tiểu cầu nghiêm trọng (được định nghĩa là số lượng tiểu cầu trong máu dưới 50 x109 / L). Giảm tiểu cầu nghiêm trọng có liên quan đến khả năng sống sót kém và gánh nặng triệu chứng cao và có thể xảy ra do tiến triển của bệnh hoặc do độc tính của thuốc với các chất ức chế JAK2 khác như JAKAFI và INREBIC.
ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
