FDA Hoa Kỳ chấp thuận phương pháp điều trị mới cho bệnh nhược cơ

Bệnh nhược cơ là một bệnh tự miễn mãn tính, bệnh thần kinh cơ gây ra tình trạng yếu cơ xương (còn gọi là cơ tự nguyện), tình trạng xấu đi sau thời gian hoạt động và cải thiện sau thời gian nghỉ ngơi. Bệnh nhược cơ ảnh hưởng đến các cơ tự nguyện, đặc biệt là các cơ chịu trách nhiệm kiểm soát mắt, mặt, miệng, cổ họng và tay chân. Trong bệnh nhược cơ, hệ thống miễn dịch tạo ra kháng thể AChR cản trở sự giao tiếp giữa dây thần kinh và cơ, dẫn đến suy nhược. Các cơn suy nhược nghiêm trọng có thể gây ra các vấn đề về hô hấp và nuốt, có thể đe dọa tính mạng.

Billy Dunn, MD, giám đốc Văn phòng Khoa học thần kinh tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA, cho biết: “Có những nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể đối với những người mắc bệnh nhược cơ, cũng như nhiều bệnh hiếm gặp khác”. “Sự phê duyệt ngày hôm nay là một bước quan trọng trong việc cung cấp một lựa chọn trị liệu mới cho bệnh nhân và nhấn mạnh cam kết của cơ quan này trong việc giúp cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho những người mắc các bệnh hiếm gặp.”

Vyvgart là sự chấp thuận đầu tiên cho một nhóm thuốc mới. Nó là một đoạn kháng thể liên kết với thụ thể Fc ở trẻ sơ sinh (FcRn), ngăn FcRn tái chế globulin miễn dịch G (IgG) trở lại máu. Thuốc làm giảm nồng độ IgG tổng thể, bao gồm cả kháng thể AChR bất thường có trong bệnh nhược cơ.

Tính an toàn và hiệu quả của Vyvgart đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng kéo dài 26 tuần trên 167 bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ được chọn ngẫu nhiên để dùng Vyvgart hoặc giả dược. Nghiên cứu cho thấy nhiều bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ có kháng thể đáp ứng với điều trị trong chu kỳ đầu tiên của Vyvgart (68%) so với những người dùng giả dược (30%) theo thước đo đánh giá tác động của bệnh nhược cơ đối với chức năng hàng ngày. Nhiều bệnh nhân dùng Vyvgart cũng cho thấy phản ứng về mức độ yếu cơ so với giả dược.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến việc sử dụng Vyvgart bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp, đau đầu và nhiễm trùng đường tiết niệu. Vì Vyvgart làm giảm nồng độ IgG nên nguy cơ nhiễm trùng có thể tăng lên. Đã xảy ra các phản ứng quá mẫn như sưng mí mắt, khó thở và phát ban. Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn, hãy ngừng truyền dịch và áp dụng liệu pháp thích hợp. Bệnh nhân sử dụng Vyvgart nên theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng nhiễm trùng trong quá trình điều trị. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên thực hiện phương pháp điều trị thích hợp và cân nhắc trì hoãn việc sử dụng Vyvgart cho những bệnh nhân đang bị nhiễm trùng cho đến khi tình trạng nhiễm trùng được giải quyết.

FDA đã cấp cho ứng dụng này chỉ định Thuốc theo dõi nhanh và thuốc mồ côi. FDA đã cấp phép Vyvgart cho argenx BV.