REGENXBIO Inc. đã công bố dữ liệu tạm thời tích cực bổ sung từ thử nghiệm ALTITUDE ™ giai đoạn II đang diễn ra của RGX-314 để điều trị bệnh võng mạc tiểu đường (DR) mà không có phù hoàng điểm do tiểu đường liên quan đến trung tâm (CI-DME) sử dụng phương pháp cung cấp siêu tuyến giáp tại phòng khám. Dữ liệu đang được trình bày tại hội nghị Tạo mạch, Tiết dịch và Thoái hóa 2022 bởi Michael A. Klufas, MD, Dịch vụ võng mạc, Bệnh viện Mắt Wills, Trợ lý Giáo sư Nhãn khoa, Đại học Thomas Jefferson. RGX-314 đang được nghiên cứu như một liệu pháp gen dùng một lần tiềm năng để điều trị bệnh thoái hóa điểm vàng do tuổi ẩm ướt và DR.
Nghiên cứu thiết kế và cập nhật an toàn từ giai đoạn II ALTITUDE Thử nghiệm RGX-314 để điều trị DR sử dụng phân phối siêu tuyến giáp
ALTITUDE là một thử nghiệm đa trung tâm, nhãn mở, ngẫu nhiên, có kiểm soát, đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của việc cung cấp RGX-314 qua đường siêu giáp bằng cách sử dụng SCS Microinjector® ở những bệnh nhân được chẩn đoán DR là bệnh tiểu đường vừa nặng hoặc không tăng sinh nặng. bệnh võng mạc (NPDR) hoặc bệnh võng mạc tiểu đường tăng sinh nhẹ (PDR). Hai mươi bệnh nhân trong Nhóm thuần tập 1 được chọn ngẫu nhiên để nhận RGX-314 ở mức liều 2.5 × 1011 bản sao bộ gen trên mỗi mắt (GC / mắt) so với đối chứng quan sát với tỷ lệ 3: 1. Nhóm 2 sẽ bao gồm 20 bệnh nhân ngẫu nhiên nhận RGX-314 ở mức liều tăng lên 5 × 1011 GC / mắt so với đối chứng quan sát với tỷ lệ 3: 1. Nhóm 3 được thiết kế để đánh giá RGX-314 ở cùng mức liều với Nhóm 2 trên 20 bệnh nhân dương tính với kháng thể trung hòa (NAb). Việc ghi danh đang diễn ra trong Nhóm 2 và 3. Bệnh nhân trong thử nghiệm này không nhận được liệu pháp corticosteroid ức chế miễn dịch dự phòng trước hoặc sau khi dùng RGX-314.
Kể từ ngày 18 tháng 2022 năm 314, RGX-1 được báo cáo là được dung nạp tốt trong Nhóm thuần tập 1. Hai tác dụng ngoại ý nghiêm trọng đã được báo cáo ở hai bệnh nhân, cả hai đều không được coi là liên quan đến thuốc. Trong số các bệnh nhân trong Nhóm thuần tập 314 được sử dụng RGX-XNUMX, không có viêm nội nhãn nào được quan sát thấy. Như đã báo cáo trước đó, một bệnh nhân đã trải qua một trường hợp viêm tầng sinh môn nhẹ được giải quyết bằng corticosteroid tại chỗ. Các tác dụng ngoại ý cấp cứu ở mắt thường gặp ở mắt nghiên cứu trong suốt XNUMX tháng không được coi là liên quan đến thuốc và chủ yếu là nhẹ. Chúng bao gồm xuất huyết kết mạc và xung huyết kết mạc.
Tóm tắt dữ liệu cho nhóm 1 tại sáu tháng
Tại thời điểm sáu tháng, trong số 15 bệnh nhân được sử dụng RGX-314 trong Nhóm thuần tập 1, bảy bệnh nhân (47%) đã chứng minh sự cải thiện hai bước hoặc hơn so với ban đầu trong Nghiên cứu điều trị sớm Bệnh võng mạc tiểu đường-Thang đo mức độ nghiêm trọng của bệnh võng mạc tiểu đường (DRSS), điểm cuối chính của nghiên cứu, so với không của năm bệnh nhân (0%) trong nhóm đối chứng quan sát. Một bệnh nhân (7%) được sử dụng RGX-314 tiếp tục chứng minh sự cải thiện bốn bước. Tỷ lệ bệnh nhân thuần tập 1 dùng RGX-314 đạt được cải thiện ít nhất hai bước sau sáu tháng ở mắt được điều trị RGX-314 (47%) tăng so với kết quả ba tháng được báo cáo trước đó (33%). Cải tiến 2 bước trong DRSS đã được FDA chấp nhận như một tiêu chí quan trọng cho các thử nghiệm lâm sàng DR.
Trong bảy bệnh nhân có NPDR (mức độ nghiêm trọng của DR 47-53) lúc ban đầu, 57% bệnh nhân đã chứng minh sự cải thiện hai bước hoặc hơn so với DRSS ban đầu sau sáu tháng sau khi dùng RGX-314. Trong số tám bệnh nhân có PDR (mức độ nghiêm trọng của DR ≥ 61) lúc ban đầu, 38% bệnh nhân đã chứng minh sự cải thiện hai bước hoặc nhiều hơn sau sáu tháng sau khi dùng RGX-314.
Tại thời điểm sáu tháng sau khi sử dụng RGX-314, bệnh nhân thuần tập 1 đã chứng minh sự thay đổi trung bình ổn định trong BCVA là +0.3 chữ cái so với ban đầu, trong khi năm bệnh nhân trong nhóm đối chứng quan sát cho thấy sự thay đổi trung bình ổn định trong BCVA là -2.0 chữ cái so với ban đầu.
