Giai đoạn mới trong thử nghiệm lâm sàng về bệnh thoái hóa khớp gối trên khắp Hoa Kỳ

Paradigm Biopharmaceuticals hôm nay thông báo ra mắt chính thức chương trình thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ với ước tính 56 địa điểm thử nghiệm lâm sàng đã được lên kế hoạch trên toàn quốc để tiến hành thử nghiệm then chốt giai đoạn 3 nhằm hỗ trợ đăng ký Pentosan Polysulfate Natri (PPS) cho bệnh viêm xương khớp (OA) ở đầu gối . 

Được thành lập vào năm 2014, Paradigm Biopharmaceuticals đã xác định, tái sử dụng và cấp bằng sáng chế thành công PPS để kiểm soát cơn đau và viêm, liên quan đến các rối loạn cơ xương bao gồm viêm xương khớp (dưới nhãn hiệu Zilosul®) và bệnh mucopolysaccharidosis hiếm gặp. 

Paradigm đang mở rộng các hoạt động tại Hoa Kỳ của nó để hỗ trợ các nghiên cứu đăng ký cho chương trình OA. Đồng thời, Paradigm thông báo kích hoạt mạng lưới thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 cho Zilosul® để điều trị viêm xương khớp đầu gối. Điều này rất có ý nghĩa vì viêm xương khớp là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra tình trạng khuyết tật ở người lớn và ảnh hưởng đến hơn 72 triệu người trên khắp Hoa Kỳ, Canada, EU-5 và Úc.1,2

Mục đích của nghiên cứu này là để đo lường sự thay đổi về mức độ đau và chức năng khi tiêm PPS dưới da so với tiêm giả dược dưới da ở những người tham gia bị đau koOA. Đây là nghiên cứu 2 giai đoạn, thích ứng, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đa trung tâm (US/AUS/UK/EU) sẽ đánh giá liều lượng và hiệu quả điều trị của PPS ở những người tham gia bị đau kOA.

Giai đoạn 1 bao gồm lựa chọn liều giai đoạn 2b, với những người tham gia được chọn ngẫu nhiên nhận 1 trong 3 chế độ liều PPS hoặc giả dược trong 6 tuần. Mục tiêu chính của giai đoạn 1 là chọn liều sử dụng cho giai đoạn 2, liều được chọn sẽ dựa trên sự cân bằng tối ưu giữa hiệu quả và độ an toàn.

Những người tham gia giai đoạn 1 sẽ được phân bổ ngẫu nhiên để nhận:

• 1.5 mg/kg tính theo trọng lượng cơ thể lý tưởng (IBW) PPS hai lần mỗi tuần

• 2 mg/kg IBW PPS mỗi tuần một lần + giả dược một lần mỗi tuần

• Liều cố định (100/150mg/180mg PPS ≤65/ ≥65 đến ≤90/>90 kg IBW) mỗi tuần một lần + giả dược một lần mỗi tuần

• Giả dược hai lần mỗi tuần

Ở giai đoạn 2, những người tham gia sẽ được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận chế độ liều PPS hoặc giả dược đã chọn trong 6 tuần.

Tiêu chí chính trong nghiên cứu then chốt là sự thay đổi so với mức ban đầu ở Ngày thứ 56 đối với cơn đau WOMAC® với các kết quả phụ bao gồm thay đổi so với mức ban đầu ở nhiều thời điểm cho đến ngày thứ 168 về Đau và Chức năng WOMAC®, Ấn tượng Toàn cầu của Bệnh nhân về Sự Thay đổi và Chất lượng Cuộc sống .

“Việc kích hoạt giai đoạn 3 trong thử nghiệm lâm sàng viêm khớp gối ở Hoa Kỳ thể hiện một bước quan trọng trong sự phát triển của Paradigm với tư cách là công ty dẫn đầu toàn cầu trong việc tái sử dụng các loại thuốc hiện có.” Giám đốc điều hành tạm thời, Tiến sĩ Donna Skerrett cho biết. “Có dữ liệu đáng khích lệ chỉ ra rằng PPS không chỉ là một phương pháp điều trị hiệu quả trong việc kiểm soát cơn đau mà còn giúp làm giảm khả năng biến đổi bệnh tật, một bước đột phá y học quan trọng chưa tồn tại trong điều trị viêm xương khớp.”

Áp dụng cách tiếp cận thông minh và linh hoạt cho R&D lâm sàng, đội ngũ giàu kinh nghiệm của Paradigm đã xây dựng và duy trì sự hợp tác mạnh mẽ và thành công với các nhà nghiên cứu lâm sàng hàng đầu trong lĩnh vực này. Bằng cách tái sử dụng các loại thuốc được FDA phê chuẩn, Paradigm nhằm mục đích rút ngắn thời gian chu kỳ phát triển thuốc cho các ứng dụng đã chọn và giảm thiểu chi phí phát triển. Paradigm đang hợp tác và có các thỏa thuận cung cấp độc quyền với nhà sản xuất PPS độc quyền và duy nhất được FDA phê chuẩn, bene pharmaChem.3

Giám đốc Quan hệ Nhà đầu tư, Simon White, nhấn mạnh rằng “cách tiếp cận thị trường này giúp Paradigm tăng chi phí trong phát triển thuốc và áp dụng trọng tâm và nguồn lực bổ sung vào việc hài hòa hóa ứng dụng thuốc và chương trình lâm sàng trên toàn cầu nhằm đẩy nhanh việc giới thiệu Zilosul đến Hoa Kỳ và các nước khác”. thị trường toàn cầu.”