Liệu pháp miễn dịch mới để điều trị dị ứng đậu phộng

Aravax, một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát triển liệu pháp điều trị dị ứng đậu phộng đầu tiên được thiết kế để an toàn, hiệu quả và tiện lợi, hôm nay thông báo rằng họ đã nhận được đèn xanh cho ứng dụng Thuốc mới Nghiên cứu (IND) từ US Food và Cục Quản lý Dược phẩm (FDA).

PVX108 là liệu pháp miễn dịch đặc hiệu với chất gây dị ứng thế hệ tiếp theo sử dụng các peptit đại diện cho các đoạn protein quan trọng của đậu phộng để nhắm mục tiêu chính xác các tế bào T gây dị ứng đậu phộng. Được thực hiện một lần mỗi tháng, liệu pháp được thiết kế để tạo ra khả năng dung nạp chính xác với protein đậu phộng mà không lo ngại về an toàn hạn chế việc sử dụng liệu pháp duy nhất đã đăng ký sử dụng chiết xuất tự nhiên từ đậu phộng. Sự hiện diện của toàn bộ chất gây dị ứng đậu phộng trong các chất chiết xuất đó khiến bệnh nhân có nguy cơ sốc phản vệ đáng kể (Chu et al. The Lancet 2019).

IND sẽ cho phép Aravax tiến triển chương trình thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 tại Hoa Kỳ và mở rộng hoạt động toàn cầu.

“Chúng tôi vui mừng chia sẻ rằng FDA đã cho phép Aravax bắt đầu nghiên cứu hiệu quả Giai đoạn 2 để xác định liều lượng tối ưu của PVX108 ở trẻ em bị dị ứng đậu phộng tại Hoa Kỳ. Đây là một lĩnh vực trị liệu chưa được đánh giá cao và chúng tôi tin rằng cách tiếp cận của chúng tôi có những lợi thế đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có với cơ chế hoạt động chính xác và hồ sơ an toàn đã được chứng minh trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1. ” Giám đốc điều hành Aravax, Tiến sĩ Pascal Hickey cho biết.

Trước đây, một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược ở 1 người lớn bị dị ứng với đậu phộng (AVX-66) cho thấy không có bằng chứng về các tác dụng phụ đáng lo ngại trên lâm sàng. Ngoài ra, các nghiên cứu ex vivo cung cấp một biện pháp thay thế về độ an toàn (kích hoạt basophil) ở 001 người hiến máu dị ứng với đậu phộng đã xác nhận thiếu phản ứng basophil với PVX185 trái ngược với chiết xuất đậu phộng. Những dữ liệu này chứng minh rằng PVX108 có tính an toàn cao thuận lợi để điều trị bệnh nhân dị ứng đậu phộng, kể cả những người bị dị ứng nặng.

Bằng sáng chế đầu tiên của Aravax bao gồm thành phần chì PVX108 cũng đã được cấp ở Hoa Kỳ, EU và các khu vực pháp lý khác. Các họ bằng sáng chế bổ sung cũng đang tiến triển tốt trong các khu vực pháp lý này.