Các nhà nghiên cứu cho biết việc cấy ghép tế bào gốc, đặc biệt là từ các thành viên trong cùng một gia đình, đã làm thay đổi phương pháp điều trị bệnh bạch cầu, căn bệnh đang ảnh hưởng đến gần nửa triệu người Mỹ. Và mặc dù việc điều trị thành công đối với nhiều người, nhưng một nửa số người trải qua quy trình này lại trải qua một số dạng bệnh ghép-vật chủ (GvHD). Điều này xảy ra khi các tế bào miễn dịch mới được cấy ghép nhận ra cơ thể vật chủ của chúng là "ngoại lai" và sau đó nhắm mục tiêu tấn công nó, giống như chúng tấn công một loại vi rút xâm nhập.
Hầu hết các trường hợp GvHD đều có thể điều trị được, nhưng ước tính cứ 10 trường hợp thì có một trường hợp có thể đe dọa tính mạng. Vì lý do này, các nhà nghiên cứu cho biết, các loại thuốc ức chế miễn dịch được sử dụng để ngăn chặn GvHD bởi các tế bào được hiến tặng và bệnh nhân, hầu hết không có quan hệ huyết thống, được kết hợp bất cứ khi nào có thể với những người hiến tặng trước để đảm bảo hệ thống miễn dịch của họ giống nhau nhất có thể.
Được dẫn dắt bởi các nhà nghiên cứu tại NYU Langone Health và Trung tâm Ung thư Laura và Isaac Perlmutter của nó, nghiên cứu mới và đang diễn ra cho thấy một chế độ mới gồm các loại thuốc ức chế miễn dịch, cyclophosphamide, abatacept và tacrolimus, đã giải quyết tốt hơn vấn đề GvHD ở những người được điều trị ung thư máu.
“Kết quả sơ bộ của chúng tôi cho thấy rằng sử dụng abatacept kết hợp với các loại thuốc ức chế miễn dịch khác vừa an toàn vừa là một phương tiện hiệu quả để ngăn ngừa GvHD sau khi cấy ghép tế bào gốc đối với bệnh ung thư máu,” Samer Al-Homsi, MD, MBA, Trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết. “Các dấu hiệu của GvHD với abatacept là rất ít và hầu như có thể điều trị được. Al-Homsi, giáo sư lâm sàng tại Khoa Y tại Trường Y NYU Grossman và Trung tâm Ung thư Perlmutter cho biết.
Al-Homsi, người cũng là giám đốc chương trình cấy ghép máu và tủy tại NYU Langone và Trung tâm Ung thư Perlmutter, trình bày trực tuyến kết quả nghiên cứu của nhóm vào ngày 13 tháng XNUMX tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ ở Atlanta.
Cuộc điều tra cho thấy trong số 23 bệnh nhân trưởng thành đầu tiên mắc bệnh ung thư máu giai đoạn đầu được điều trị bằng thuốc sau cấy ghép trong thời gian 22 tháng, chỉ có 95 người có dấu hiệu ban đầu của GvHD, bao gồm phát ban da, buồn nôn, nôn mửa và tiêu chảy. Hai tuần sau đó xuất hiện các phản ứng khác, chủ yếu là phát ban trên da. Tất cả đều được điều trị thành công bằng các loại thuốc khác cho các triệu chứng của họ. Không có triệu chứng nào phát triển nặng hơn, bao gồm tổn thương gan hoặc khó thở. Tuy nhiên, một bệnh nhân không thể cấy ghép đã chết vì bệnh bạch cầu tái phát. Những người còn lại (XNUMX nam và nữ, tương đương XNUMX%) vẫn không bị ung thư hơn XNUMX tháng sau khi cấy ghép, với các tế bào được hiến tặng có dấu hiệu sản sinh ra các tế bào máu mới, khỏe mạnh và không bị ung thư.
Cùng với việc gia tăng các lựa chọn nhà tài trợ cho tất cả bệnh nhân, kết quả nghiên cứu có khả năng giải quyết sự khác biệt về chủng tộc trong việc cấy ghép tế bào gốc. Do tính chất của nhóm hiến tặng cho đến nay, người da đen, người Mỹ gốc Á và người gốc Tây Ban Nha có ít hơn 12,000/XNUMX so với người da trắng để tìm được người hiến tế bào gốc hoàn toàn phù hợp, và các thành viên trong gia đình là nguồn hiến tặng đáng tin cậy nhất. Al-Homsi lưu ý rằng khoảng XNUMX người Mỹ hiện đang được liệt kê và đang chờ trong danh sách đăng ký chương trình tủy xương quốc gia.
Nghiên cứu hiện tại liên quan đến việc cấy ghép tế bào gốc từ những người hiến tặng và bệnh nhân có liên quan chặt chẽ (cùng một nửa), bao gồm cha mẹ, con cái và anh chị em, nhưng có cấu tạo gen không giống nhau, với sự kết hợp thuốc làm tăng khả năng cấy ghép thành công.
Phác đồ mới thay thế thuốc truyền thống mycophenolate mofetil bằng abatacept. Al-Homsi cho biết abatacept “được nhắm mục tiêu nhiều hơn” so với mycophenolate mofetil và ngăn chặn các tế bào T miễn dịch trở nên “kích hoạt”, một bước cần thiết trước khi các tế bào miễn dịch này có thể tấn công các tế bào khác. Abatacept đã được chấp thuận rộng rãi để điều trị các rối loạn miễn dịch khác, chẳng hạn như viêm khớp, và đã được thử nghiệm thành công trong việc ngăn ngừa GvHD với những người hiến tặng không liên quan, phù hợp chặt chẽ. Cho đến nay, những người hiến tặng hoàn toàn phù hợp đã cho thấy kết quả tốt hơn trong việc ngăn ngừa bệnh ghép-vật chủ so với những người hiến tặng cùng một nửa gia đình, hay còn gọi là những người hiến tặng đơn độc.
Ngoài ra, là một phần của phương pháp điều trị đã sửa đổi, các nhà nghiên cứu đã rút ngắn thời gian điều trị tacrolimus xuống còn ba tháng, từ khoảng thời gian điều trị ban đầu là sáu đến chín tháng. Điều này là do tác dụng phụ độc hại tiềm tàng của thuốc đối với thận.
