InnoCare Pharma, một công ty dược phẩm sinh học hàng đầu, đã thông báo hôm nay rằng bệnh nhân đầu tiên đã được dùng liều trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II đối với chất ức chế tyrosine kinase (BTK) Bruton của họ để điều trị chứng giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát (ITP) ở Trung Quốc.

Giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát (ITP), còn được gọi là ban xuất huyết giảm tiểu cầu vô căn, là một rối loạn qua trung gian miễn dịch mắc phải, đặc trưng bởi sự giảm số lượng tiểu cầu trong máu ngoại vi, dẫn đến tăng nguy cơ bầm tím và chảy máu [i]. Cơ chế bệnh sinh chính của ITP là mất khả năng dung nạp miễn dịch với các kháng nguyên tự động của tiểu cầu. Sự không dung nạp miễn dịch này dẫn đến tăng phá hủy tiểu cầu và giảm sản xuất tiểu cầu từ các tế bào megakaryocytes bởi các tự kháng thể và tế bào lympho T gây độc tế bào.

Chỉ có khoảng 70% bệnh nhân đáp ứng với các phương pháp điều trị đầu tay, một số bệnh nhân vẫn còn kháng trị hoặc tái phát sau các liệu pháp phối hợp, do đó cần phải tìm hiểu các mục tiêu điều trị mới. Sự ức chế BTK có thể làm giảm sự phá hủy tiểu cầu bằng cách ức chế sự hoạt hóa và sản xuất tự kháng thể của tế bào B.

Tỷ lệ mắc ITP hàng năm ở người lớn là khoảng 2–10 trường hợp mới trên 100,000 người [ii], [iii]. Người già trên 60 tuổi có nguy cơ mắc ITP cao và phụ nữ đang trong thời kỳ sinh đẻ có nguy cơ cao hơn nam giới cùng độ tuổi.

Tiến sĩ Jasmine Cui, người đồng sáng lập, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của InnoCare cho biết “Không có chất ức chế BTK nào được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân ITP trên thế giới. BTK là kinase quan trọng trong con đường truyền tín hiệu của thụ thể tế bào B, rất cần thiết cho sự hoạt hóa của tế bào lympho B, đại thực bào và các tế bào miễn dịch khác cũng như sản xuất kháng thể trong quá trình bệnh lý của ITP. Orelabrutinib có tính chọn lọc mục tiêu cao với tính an toàn, được kỳ vọng sẽ mang lại các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân ITP. ”

ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:

BTK is a key kinase in the B cell receptor signaling pathway, which is essential for the activation of B lymphocytes, macrophages and other immune cells as well as the production of antibodies in the pathological process of ITP.
Primary immune thrombocytopenia (ITP), also referred to as idiopathic thrombocytopenic purpura, is an acquired immune mediated disorder characterized by a decrease in peripheral blood platelet counts, resulting in an increased risk of bruising and bleeding[i].
Jasmine Cui, the co-founder, Chairwoman and CEO of InnoCare said, “No BTK inhibitor has been approved for the treatment of patients with ITP in the world.