Helixmith đã công bố hôm nay rằng ấn phẩm của họ, “Liệu pháp gen cho bệnh thần kinh do tiểu đường: Một nghiên cứu ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược về VM202, một DNA plasmid mã hóa yếu tố tăng trưởng tế bào gan của người,” là một trong 10 bài báo được tải xuống nhiều nhất trên tạp chí Clinical and Khoa học Dịch thuật (CTS) vào năm 2021. CTS là ấn phẩm chính thức của Hiệp hội Dược phẩm Lâm sàng & Trị liệu Hoa Kỳ (ASCPT) và nêu bật nghiên cứu ban đầu giúp kết nối các khám phá trong phòng thí nghiệm với việc chẩn đoán và điều trị các bệnh ở người. Tiến sĩ John Kessler, Giáo sư Thần kinh học tại Northwestern là tác giả chính của nghiên cứu này. Đây là liệu pháp gen giai đoạn 3 đầu tiên được thực hiện để giảm đau. Theo Alethea Gerding, Tổng biên tập ASCPT, “Bài báo đã được tải xuống hơn 3,000 lần, có nghĩa là nó đã tiếp cận được độc giả rộng rãi trên toàn thế giới. Mục tiêu chính của CTS là trở thành ngọn hải đăng của khoa học dịch thuật và các bài báo như của bạn cho thấy rõ giá trị của khoa học dịch thuật. "

Trong bài báo, VM202 (donaperminogene seltoplasmid), một DNA plasmid mã hóa gen HGF (yếu tố tăng trưởng tế bào gan) của con người, được phát triển bởi Helixmith Co. Ltd, các tác giả báo cáo rằng trong VMDN-003b, tiêm bắp VM202 giúp giảm đau hơn 8 vài tháng sau chu kỳ điều trị cuối cùng và tính an toàn và khả năng dung nạp rất cao, phù hợp với các nghiên cứu trước đây. Một trong những phát hiện quan trọng nhất về mặt lâm sàng trong cả VMDN-003b và nghiên cứu giai đoạn II là VM202 có hiệu quả hơn ở những đối tượng không dùng pregabalin hoặc gabapentin, hai loại thuốc được kê đơn nhiều nhất trong lĩnh vực DPN.

Những kết quả này có ý nghĩa lâm sàng quan trọng vì hơn 4.2 triệu người ở Hoa Kỳ được biết là bị DPN gây đau đớn và gần 1.3 triệu bệnh nhân được coi là bệnh khó chữa, có nghĩa là các loại thuốc hiện có không có tác dụng với họ (Bệnh thần kinh tiểu đường đau đớn, GlobalData 2018) .

Helixmith đã đưa ra bản thử nghiệm giai đoạn 3 thứ hai cho DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), tại Hoa Kỳ và đang nhắm mục tiêu công bố kết quả hàng đầu vào cuối năm 2022. Công ty đang có kế hoạch bắt đầu giai đoạn 3 thứ ba cho DPN vào nửa cuối năm 2022.

Các điểm chính của bài báo CTS

• VM202 (donaperminogene seltoplasmid) là liệu pháp gen plasmid hạng nhất, độc quyền, không phải virus, có khả năng tái sinh, từ góc độ động vật phi lâm sàng.

• Nghiên cứu giai đoạn 3 đối với DPN đau đớn được thực hiện thành hai phần, một phần kéo dài 9 tháng (VMDN-003; năm trăm đối tượng) và một phần kéo dài 3 tháng đến 12 tháng (VMDN-003b; 101 đối tượng).

• Tính an toàn và khả năng dung nạp của VM202 tiếp tục tỏ ra rất thuận lợi, phù hợp với các nghiên cứu trước đây.

• Những kết quả này có ý nghĩa lâm sàng quan trọng vì hơn 4.2 triệu người ở Hoa Kỳ được biết là bị DPN gây đau đớn và gần 1.3 triệu bệnh nhân phải chịu lửa trong điều kiện các loại thuốc hiện có không có tác dụng với họ.

Về bệnh thần kinh ngoại biên do tiểu đường

DPN đau đớn là một biến chứng phổ biến và gây suy nhược của bệnh đái tháo đường có tác động tiêu cực sâu sắc đến chất lượng cuộc sống, giấc ngủ và tâm trạng. Các liệu pháp hiện tại có tính chất giảm nhẹ và không nhắm vào các cơ chế gây ra chứng DPN gây đau đớn. Hơn nữa, giảm triệu chứng thường bị hạn chế, và nhiều bệnh nhân DPN đau đớn vẫn sử dụng opioid.

ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:

One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.