Bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm tế bào gốc để điều trị chấn thương tủy sống

Neuroplast đã ghi danh bệnh nhân đầu tiên vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II để đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị Neuro-Cells® biến đổi nhằm mục đích ngăn ngừa tổn thương thêm cho hệ thần kinh trung ương sau khi bị Chấn thương tủy sống cấp tính (TSCI). Thử nghiệm được tiến hành với sự cộng tác của Bệnh viện Nacional de Parapléjicos ở Toledo, Tây Ban Nha. Gần đây, Neuroplast đã công bố kết quả lâm sàng tích cực Giai đoạn I với Neuro-Cells® để điều trị TSCI và cũng đảm bảo được 10 triệu euro (11.5 triệu đô la Mỹ) cho lộ trình đạt được sự chấp thuận của thị trường EMA có điều kiện.   

Hàng năm, có khoảng 29,000 người trên khắp Châu Âu và Hoa Kỳ mắc chứng TSCI cấp tính mà hiện chưa có phương pháp điều trị hiệu quả. Bệnh nhân thường bị tàn tật và lệ thuộc suốt đời, ảnh hưởng tiêu cực đến chất lượng cuộc sống. Hơn nữa, chi phí liên quan cho xã hội nói chung ước tính hơn 11.4 tỷ euro (13 tỷ USD) mỗi năm.

Với mục đích mang lại góc nhìn mới cho những người mắc bệnh thoái hóa thần kinh, Neuroplast đã phát triển Neuro-Cells®, một phương pháp điều trị sử dụng tế bào gốc của chính bệnh nhân để ngăn ngừa (thêm) mất chức năng trong giai đoạn cấp tính sau khi bị tổn thương tủy sống. , để duy trì chức năng, tính di động và tính độc lập. Sự kết hợp giữa a) điều trị tự thân và b) áp dụng vào tủy sống trong c) tình trạng cấp tính là điều làm cho Neuro-Cells® trở nên độc đáo.

Nghiên cứu đa trung tâm quốc tế ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II được thực hiện bởi các nhà nghiên cứu chính Antonio Oliviero, MD, PHD và Giáo sư Jörg Mey từ Bệnh viện Parapléjicos ở Toledo, Tây Ban Nha.

Nghiên cứu này là một thử nghiệm ngẫu nhiên và có đối chứng giả dược, với thiết kế can thiệp chéo sớm và muộn. Nhóm can thiệp nhận Neuro-Cells® trong giai đoạn bán cấp tính sau khi bị chấn thương, với thời gian theo dõi sáu tháng cho đến khi đạt được kết quả cuối cùng chính. Nhóm giả dược ban đầu sẽ nhận được giả dược nhưng sẽ được điều trị bằng Neuro-Cells® sau thời gian theo dõi sáu tháng đầu tiên. Việc theo dõi nhiều mặt cho cả hai nhóm bao gồm các biện pháp kết quả được tiêu chuẩn hóa và xác nhận về chức năng vận động và cảm giác cũng như nhiều phép đo máu và dịch não tủy.

Antonio Oliviero, MD, PhD, Điều tra viên chính tại Bệnh viện Nacional de Parapléjicos de Toledo, Tây Ban Nha, cho biết: “Sau khi làm việc trong lĩnh vực Chấn thương Tủy sống gần 20 năm, tôi rất vui được góp phần khẳng định vai trò của việc cấy ghép tế bào ở bệnh nhân sự phục hồi chức năng của những người bị chấn thương tủy sống. Tôi rất vui mừng được trở thành một phần của bước nghiên cứu mới này cùng với Neuroplast.”

Cuộc thử nghiệm sẽ có sự tham gia của 16 bệnh nhân từ sáu đến tám tuần sau khi bị chấn thương tủy sống.

Thử nghiệm được tiến hành dưới sự chấp thuận chính thức của ủy ban đạo đức y tế Tây Ban Nha và Đan Mạch Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm) và National Videnskabsetisk Komité (NVK) cũng như các cơ quan có thẩm quyền Agencia Espańola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) và Đan Mạch. Cơ quan Dược phẩm. Các cơ quan này đã phê duyệt cách tiếp cận kết hợp Giai đoạn II/III. Điều này cho phép con đường tiếp cận thị trường nhanh hơn do tiết kiệm thời gian và giảm số lượng bệnh nhân cần nghiên cứu.

Giám đốc điều hành Neuroplast, Johannes de Munter, kết luận: “Việc bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn II này đánh dấu một cột mốc quan trọng khác trong sứ mệnh của chúng tôi là mang lại góc nhìn mới cho những người mắc các bệnh thoái hóa thần kinh mà không có phương pháp điều trị hiệu quả nào”.

Neuroplast đã đảm bảo đủ kinh phí cho con đường đạt được sự chấp thuận có điều kiện của thị trường EMA để điều trị TSCI. Công ty đang tìm kiếm nguồn tài trợ bổ sung cho các khu vực địa lý khác và để khám phá tiềm năng rộng lớn hơn của nền tảng công nghệ Neuro-Cells® dành cho Chấn thương sọ não và Chứng mất trí nhớ vùng trán.