Sirnaomics Ltd. hôm nay đã công bố liều dùng cho đối tượng đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I của Hoa Kỳ về liệu pháp siRNA (RNA can thiệp nhỏ) toàn thân của Công ty, STP707, để điều trị xơ gan trong bệnh viêm đường mật xơ cứng nguyên phát bằng tiêm tĩnh mạch (IV).

Nghiên cứu thuần tập đơn trung tâm, ngẫu nhiên, tăng liều, tuần tự đang đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của STP707, được tiêm tĩnh mạch ở những người tình nguyện khỏe mạnh như một liều tăng dần. Các đối tượng được chia thành bốn nhóm, trong đó Nhóm A sẽ nhận được liều 3mg qua truyền tĩnh mạch, Nhóm B sẽ nhận được 6mg, Nhóm C sẽ nhận được 12mg và Nhóm D sẽ nhận được 24mg. Nghiên cứu đang thu nhận tới 50 đối tượng khỏe mạnh trong độ tuổi từ 18 đến 55 tuổi.

“Nghiên cứu Giai đoạn I này là một bước tiến quan trọng trong chương trình phát triển thuốc điều trị xơ hóa gan của chúng tôi và sẽ cho phép chúng tôi thu thập dữ liệu rất quan trọng về an toàn và liều lượng sẽ hỗ trợ các nghiên cứu trong tương lai của chúng tôi sử dụng STP707 để điều trị xơ gan do viêm đường mật xơ cứng nguyên phát. Nghiên cứu này sẽ cho phép chúng tôi mở rộng hiểu biết về cách ứng viên trị liệu này có thể tác động đến nhiều bệnh nhân mắc các chứng rối loạn hiếm gặp hơn cần được điều trị hiệu quả ”, Giám đốc Điều hành Sirnaomics kiêm Giám đốc Y khoa Michael Molyneaux MD cho biết.

“Là loại xơ hóa gan nghiêm trọng nhất, việc đánh giá STP707 trong điều trị viêm đường mật xơ cứng nguyên phát, sẽ mang lại hy vọng cho một số lượng lớn bệnh nhân mắc nhiều loại xơ hóa gan khác nhau và với nhu cầu y tế to lớn chưa được đáp ứng. Đây là một cột mốc quan trọng của Sirnaomics trong việc phát triển công thức IV của sản phẩm trị liệu siRNA này để điều trị bệnh mãn tính, ”Tiến sĩ Patrick Lu, Người sáng lập, Chủ tịch Hội đồng Quản trị, Giám đốc Điều hành, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Sirnaomics nhận xét.

ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:

“This Phase I study is a crucial step forward in our liver fibrosis drug development program and will allow us to gather very important data on safety and dosing that will support our future studies utilizing STP707 for the treatment of liver fibrosis due to primary sclerosing cholangitis.
Subjects are divided into four cohorts, of which Cohort A will receive a 3mg dose via IV infusion, Cohort B will receive 6mg, Cohort C will receive 12mg, and Cohort D will receive 24mg.
“As the most severe type of liver fibrosis, evaluating STP707 for the treatment of primary sclerosing cholangitis, will bring hope to a massive patient population suffering various types of liver fibrosis, and with tremendous unmet medical needs.