Dupixent 300 mg mỗi tuần là thuốc sinh học duy nhất cho thấy kết quả giai đoạn 3 dương tính, có ý nghĩa lâm sàng ở người lớn và thanh thiếu niên bị viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan

Viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan là một bệnh viêm loại 2 mãn tính, tiến triển, làm tổn thương thực quản và ngăn cản nó hoạt động bình thường

Hồ sơ quy định của Hoa Kỳ và toàn cầu được lên kế hoạch vào năm 2022

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) và Sanofi hôm nay đã công bố kết quả chi tiết tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 3 thứ hai cho thấy Dupixent® (Dupilumab) 300 mg mỗi tuần cải thiện đáng kể các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan (EoE) ở 24 tuần so với giả dược ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Những dữ liệu quan trọng này sẽ được trình bày hôm nay tại Hội nghị thường niên năm 2022 của Học viện Dị ứng, Hen suyễn và Miễn dịch học Hoa Kỳ (AAAAI) trong một phiên thảo luận tóm tắt diễn ra vào cuối năm.

Evan S. Dellon, MD, MPH, Giáo sư về Tiêu hóa và Gan mật tại Trường Đại học Y khoa Bắc Carolina và đồng điều tra viên chính của cuộc thử nghiệm. “Hiện tại, không có lựa chọn điều trị nào được FDA chấp thuận để giải quyết các nguyên nhân cơ bản của căn bệnh này. Dữ liệu từ thử nghiệm này cho thấy thuốc lặp lại được thực hiện hàng tuần không chỉ cải thiện khả năng nuốt của bệnh nhân mà còn làm giảm các dấu hiệu của viêm thực quản loại 2, cho thấy nó có khả năng giải quyết nguyên nhân cơ bản chính gây ra viêm thực quản tăng bạch cầu ái toan. ”

Kết quả hàng đầu từ nhánh Dupixent 300 mg hàng tuần của thử nghiệm, thu hút 80 bệnh nhân trong nhóm Dupixent và 79 bệnh nhân trong nhóm giả dược, đã được công bố vào tháng 2021 năm 3 và xác nhận kết quả từ thử nghiệm Giai đoạn 24 đầu tiên. Các tiêu chí đồng chính ở 0 tuần đánh giá các biện pháp bệnh nhân báo cáo về tình trạng khó nuốt (thay đổi so với ban đầu trong Bảng câu hỏi về triệu chứng khó nuốt 84-6, hoặc DSQ), và viêm thực quản (tỷ lệ bệnh nhân thuyên giảm bệnh mô học, được định nghĩa là đỉnh thực quản nội mô số lượng bạch cầu ái toan ≤XNUMX eos / trường công suất cao [hpf]).

Dữ liệu được trình bày tại Hội nghị thường niên AAAAI 2022 cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng Dupixent 300 mg hàng tuần có những thay đổi sau đây vào tuần thứ 24 so với giả dược:

• Giảm 64% các triệu chứng bệnh so với ban đầu so với 41% đối với giả dược (p = 0.0008). Bệnh nhân dùng Dupixent cải thiện được 23.78 điểm trên DSQ, so với mức cải thiện 13.86 điểm đối với giả dược (p <0.0001); điểm DSQ cơ bản lần lượt là khoảng 38 và 36 điểm.

• Gần 10 lần số bệnh nhân dùng Dupixent thuyên giảm bệnh mô học: 59% bệnh nhân thuyên giảm bệnh mô học so với 6% bệnh nhân dùng giả dược (p <0.0001); mức đỉnh cơ bản trung bình lần lượt là 89 và 84 eos / hpf.

Các kết quả an toàn của thử nghiệm nhìn chung phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của Dupixent trong các chỉ định đã được phê duyệt của nó. Trong thời gian điều trị 24 tuần (Dupixent n = 80, giả dược n = 78), tỷ lệ tổng thể về các tác dụng ngoại ý là 84% đối với Dupixent 300 mg hàng tuần và 71% đối với giả dược. Các tác dụng ngoại ý thường gặp hơn (≥5%) được quan sát với Dupixent mỗi tuần bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm (38% Dupixent, 33% giả dược), sốt (6% Dupixent, 1% giả dược), viêm xoang (5% Dupixent, 0% giả dược) ), COVID-19 (5% Dupixent, 0% giả dược) và tăng huyết áp (5% Dupixent, 1% giả dược). Không có sự mất cân bằng nào được ghi nhận về tỷ lệ ngừng điều trị do các tác dụng ngoại ý giữa nhóm Dupixent (3%) và giả dược (3%) trước tuần 24.

Thử nghiệm cũng cho thấy rằng nhiều bệnh nhân được điều trị bằng Dupixent 300 mg cứ hai tuần một lần đã giảm số lượng bạch cầu ái toan trong thực quản xuống mức bình thường so với giả dược; tuy nhiên, không có sự cải thiện đáng kể trong các triệu chứng khó nuốt. Kết quả chi tiết về liều lượng hai tuần một lần sẽ được trình bày tại một đại hội sắp tới.

Dữ liệu từ chương trình thử nghiệm lâm sàng đã được đệ trình lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Các hồ sơ pháp lý toàn cầu ở các quốc gia khác cũng được lên kế hoạch vào năm 2022.

Vào tháng 2020 năm 12, FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá cho Dupixent để điều trị cho bệnh nhân từ 2017 tuổi trở lên với EoE. Dupixent cũng đã được cấp chỉ định Thuốc cho Trẻ mồ côi để điều trị tiềm năng EoE vào năm XNUMX. Việc sử dụng tiềm năng của Dupixent trong EoE hiện đang được phát triển lâm sàng, và tính an toàn và hiệu quả chưa được đánh giá đầy đủ bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào.

ĐIỀU NÊN rút ra từ bài viết này:

Topline results from the Dupixent 300 mg weekly arm of the trial, which enrolled 80 patients in the Dupixent group and 79 patients in the placebo group, were announced in October 2021 and confirm results from the first Phase 3 trial.
REGN) and Sanofi today announced positive detailed results from a second Phase 3 trial that showed Dupixent® (dupilumab) 300 mg weekly significantly improved the signs and symptoms of eosinophilic esophagitis (EoE) at 24 weeks compared to placebo in patients 12 years and older.
The co-primary endpoints at 24 weeks assessed patient-reported measures of difficulty swallowing (change from baseline in the 0-84 Dysphagia Symptom Questionnaire, or DSQ), and esophageal inflammation (proportion of patients achieving histological disease remission, defined as peak esophageal intraepithelial eosinophil count of ≤6 eos/high power field [hpf]).